文档介绍
基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 LTR gag pol env φ LTR 长末端 重复序列 调节和 启动转录 产生病毒 核心蛋白 产生 逆转录酶 产生病毒 外膜蛋白 包装信号 DNA前病毒的结构特征 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 逆转录病毒载体的构建 常用的是莫洛尼小鼠白血病病毒(MoMLV)构建的各类逆转录病毒载体 LTR gag pol env φ LTR 长末端 重复序列 调节和 启动转录 包装信号 目的基因 标记基因 LTR gag pol env LTR Gag蛋白 PoL蛋白 Env蛋白 包装细胞系 LTR LTR 靶细胞 目的基因 标记基因 LTR φ LTR 目的基因 标记基因 1 2 3 4 5 假病毒颗粒的产生并感染靶细胞 逆转录病毒载体 重组逆转录病毒 (核酸部分只能是逆转录病毒载体) 辅病毒 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 四、基因治疗的临床试验 当前基因治疗试验： 治疗性试验 基因标记 非治疗性试验 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 治疗性试验 1、基因标记 2、单基因疾病 3、恶性肿瘤 （1）免疫基因治疗 （2）自杀基因系统 （3）抑癌基因 （4）裂解肿瘤病毒 4、病毒性感染 5、心血管疾病 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 遗传性单基因疾病 腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的 严重联合免疫缺陷(SCID) 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的 严重联合免疫缺陷(SCID) 病因: 淋巴细胞缺乏ADA酶 腺苷、dATP堆积 破坏免疫功能 患儿很少活到成年 第一个基因临床治疗的方案(1990.9.14,NIH) 治疗策略： 淋巴细胞ADA酶 恢复至正常水平的 5%-10% 维持免疫系统功能 改善病人症状 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 基因诊断与基因治疗医学生物化学课件 治疗基本步骤: ADA基因+逆转录病